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▲ 젊은 사람들의 조기-발병 파킨슨병 발생을 막을 수 있는 새로운 화합물을 발견했다는 연구 결과가 나왔다. (사진=DB)

 

[mdtoday=최재백 기자] 젊은 사람들의 조기 발병 파킨슨병 발생을 막을 수 있는 새로운 화합물이 발견됐다.

젊은 사람들의 조기 발병 파킨슨병(Early-onset Parkinson’s disease) 발생을 막을 수 있는 새로운 화합물을 발견했다는 연구 결과가 ‘네이처 커뮤니케이션즈(Nature Communications)’에 실렸다.

캐나다 퀘벡주 몬트리올의 맥길대학교 연구팀은 ‘테트라하이드로피라졸로-피라진(THPP)’계 화합물의 일종인 ‘BIO-2007817’이 ‘파킨’ 단백질을 활성화하는 효과가 있었다고 전했다. 

 

파킨은 미토콘드리아 내 손상된 단백질을 표지하는 뇌 내 핵심 단백질이다.

연구팀에 따르면 BIO-2007817은 바이오젠이 개발한 새로운 THPP 화합물로 ‘분자 접착제’ 역할을 하여 파킨 단백질을 활성화함으로써 파킨슨병을 치료할 수 있다.

가장 흔한 원인인 유전자 변이(Genetic variation)를 필두로 산화 스트레스, 환경요인, 미토콘드리아 기능부전 등이 원인이 되어 파킨 단백질에 변이가 생기면 미토콘드리아 손상을 유발하고 결국 파킨슨병으로 이어질 수 있다.

파킨 단백질 변이는 대부분 유전되며, 손상된 미토콘드리아를 제거하는 과정인 ‘마이토파지’에 영향을 미친다. 다시 말해 파킨 단백질이 기능을 상실해 손상된 미토콘드리아가 제대로 제거되지 못하는 것인데, 문제는 손상된 미토콘드리아는 건강한 미토콘드리아와 융합해 오염시키고 추가적인 손상을 초래한다는 것이다.

반대로 파킨 단백질 기능을 증진해 손상된 미토콘드리아를 잘 처리하면 초기에 발생한 미토콘드리아 손상을 직접적으로 수복할 수는 없더라도 추가적인 퇴행을 완화할 수 있을 것으로 기대된다.

전문가들은 파킨 단백질이 기질 선택성(Substrate selectivity)이 제한적이라고 언급하며, 전신적으로 파킨 단백질을 활성화하는 것은 성공 가능성이 낮은 치료 전략이라고 평가했다. 하지만 THPP 화합물은 선택적 유도 인자로서 일부 파킨 단백질 변이를 가진 환자들에게 맞춤형 치료가 될 수 있다고 설명했다.

그들은 BIO-2007817 분자가 손상된 미토콘드리아를 더 효과적으로 제거하도록 도와 비가역적인 손상이 발생하기 전에 파킨슨병 진행을 늦출 수 있다고 말했다.

한편 일각에서는 BIO-2007817이 진행된 파킨슨병에 대해서도 효과가 있을지, 장기적으로 효과가 있을지 의문이고 일부 변이에 대해서는 잘 작용할 수 있어도 다양한 파킨 단백질 변이에 대해 광범위하게 사용될 수 있을지 추가 연구가 필요하다고 지적했다.

또한 나이가 많은 파킨슨병 환자에게는 효과적일 수 있지만, 젊은 사람에게 발생한 조기 발병 파킨슨병을 치료하는 것은 어려울 수 있다고 덧붙였다.

노인 파킨슨병 환자는 미토콘드리아 손상 및 세포 기능부전이 더 진행된 상태인 경우가 많으므로, BIO-2007817로 파킨 단백질 기능을 활성화하거나 회복시킬 수 있다면 질병의 진행을 지연시키고 세포 건강을 개선할 수 있다.

이미 발생한 손상을 복구하지 못해도, 증상 완화나 추가적인 기능 저하 예방 효과를 기대할 수도 있다. 그러나 조기 발병 파킨슨병이 발생하면 미토콘드리아 손상이 중증이 되고 비가역적인 손상이 되어버리는 시점이 존재한다. 즉 세포 내 미토콘드리아 기능부전이 점차 누적되어 특정 역치를 능가하는 손상이 쌓이면, 파킨 단백질 기능이 일부 복원되더라도 세포가 회복되기 어려울 수 있다.

따라서 파킨 단백질 활성화를 표적으로 한 치료 접근들은 역치 이상의 손상이 발생하기 이전에 치료가 시작되도록 하는 것에 목표를 두고 있다.

 

메디컬투데이 최재백 ([email protected])

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