FDA가 파브리병(Fabry disease) 에 대한 새로운 약물 요법에 대해 빠르게 검토하기로 했다.
28일 사노피아벤티스사는 젠자임이라는 자회사가 'GZ/SAR402671' 요법이라는 이 같은 새로운 파브리병 치료요법에 대한 중기단계 IIa 임상시험을 위한 환자를 등록중에 있다라고 밝혔다.
파브리병은 리소좀에 존재하는 가수분해 효소인 α-갈락토시데이즈 A(α-galactosidase A;α-gal A)의 효소활성 결핍 또는 부족에 의한 결과로 나타나는 당지질(glycosphingolipid)의 선천성대사이상으로 이로 인해 결국 통증과 청력 소실, 신부전, 심장마비, 뇌졸중을 유발하는 세포 손상이 유발된다.
28일 사노피아벤티스사는 젠자임이라는 자회사가 'GZ/SAR402671' 요법이라는 이 같은 새로운 파브리병 치료요법에 대한 중기단계 IIa 임상시험을 위한 환자를 등록중에 있다라고 밝혔다.
파브리병은 리소좀에 존재하는 가수분해 효소인 α-갈락토시데이즈 A(α-galactosidase A;α-gal A)의 효소활성 결핍 또는 부족에 의한 결과로 나타나는 당지질(glycosphingolipid)의 선천성대사이상으로 이로 인해 결국 통증과 청력 소실, 신부전, 심장마비, 뇌졸중을 유발하는 세포 손상이 유발된다.
메디컬투데이 오승호 ([email protected])
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