올리푸다제 알파(olipudase alfa)가 를 획기적 치료제로 지정됐다.
6일 사노피아벤티스와 자회사인 젠자임사는 FDA가 산성 스핑고미엘리나아제 결핍증(ASMD)이라고도 알려진 이 유전병 때문에 부족해지는 효소를 대체하도록 만들어진 올리푸다제 알파(olipudase alfa)를 획기적 치료제로 지정했다라고 밝혔다.
이 같은 효소대체요법은 신경학적 증상을 특징으로 하는 A형과 대조되는 B형니만픽질환(Niemann-Pick disease Type B)이라고도 불리는 산성 스핑고미엘리나아제 결핍증의 신경학적 증상을 보이는 환자에서 치료제로 연구중이다.
산성 스핑고미엘리나아제 결핍증은 acid sphingomyelinase (ASM) 라는 효소가 불충분하게 활성화되 유발되 sphingomyelin이 독성을 유발할정도로 축척되는 중증 생명을 위협하는 질환으로 현재 B형니만픽질환을 앓는 환자에서 승인된 치료 옵션은 없다.
6일 사노피아벤티스와 자회사인 젠자임사는 FDA가 산성 스핑고미엘리나아제 결핍증(ASMD)이라고도 알려진 이 유전병 때문에 부족해지는 효소를 대체하도록 만들어진 올리푸다제 알파(olipudase alfa)를 획기적 치료제로 지정했다라고 밝혔다.
이 같은 효소대체요법은 신경학적 증상을 특징으로 하는 A형과 대조되는 B형니만픽질환(Niemann-Pick disease Type B)이라고도 불리는 산성 스핑고미엘리나아제 결핍증의 신경학적 증상을 보이는 환자에서 치료제로 연구중이다.
산성 스핑고미엘리나아제 결핍증은 acid sphingomyelinase (ASM) 라는 효소가 불충분하게 활성화되 유발되 sphingomyelin이 독성을 유발할정도로 축척되는 중증 생명을 위협하는 질환으로 현재 B형니만픽질환을 앓는 환자에서 승인된 치료 옵션은 없다.
메디컬투데이 오승호 ([email protected])
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