홍병희 교수 "美NIH 협력해 임상 진행 및 美FDA 신속심사 추진 계획"
차세대융합기술연구원과 서울대학교 공동연구팀이 그래핀 양자점을 활용해 난치성 희귀질환인 C1형 니만-피크(Niemann-pick type C1)의 치료 가능성을 제시했다.
그래핀양자점(GQD)은 꿈의 신소재라 불리는 그래핀의 가장 작은 형태로, 수십 나노미터 이하의 크기를 가지는 탄소 구조에 다양한 화학작용기가 추가된 기능성 나노물질이다. 최근 차세대 디스플레이 소재뿐 아니라 질병치료제 및 운반체로서 주목받고 있다.
차세대융합기술연구원은 강경선 서울대 수의과대학 교수 및 홍병희 서울대 화학부 교수(융기원 그래핀 융합기술 연구센터)팀이 주도하고, 신석민 서울대 화학부 교수팀과 융기원 입주 벤처기업 바이오그래핀 및 그래핀스퀘어 등이 참여한 공동연구에서 그래핀과 그 유도체들을 나노 약물로 이용해 신경질환에서의 치료 효과를 밝혀냈다고 최근 밝혔다.
난치성 희귀질환 중 하나인 C1형 니만-피크 질환(소아성 치매)은 콜레스테롤 수송체 단백질인 NPC1이 돌연변이가 되면서 콜레스테롤과 지질이 세포 내에 축적되는 질환이다.
대체로 신생아 단계에서 황달 증상과 함께 질환이 발현되며 성장하면서 운동 실조증, 기억력 감퇴 등 신경 퇴행 증상이 진행되는 것이 특징으로, 현재 치료제 개발이 꾸준히 이뤄지고 있지만 이렇다 할 치료제가 없는 상황이다.
이러한 가운데 연구팀이 이번 연구를 통해 그래핀양자점이 콜레스테롤과 결합해 세포 내 축적을 억제함으로써 C1형 니만-피크병의 치료제로 활용할 수 있는 사실을 밝혀낸 것이다.
구체적으로 그래핀양자점이 난치성 리소좀 축적질환인 C1형 니만-피크병에서 세포 내 축적물과 직접적으로 결합해 세포의 병증을 완화할 수 있는 효과를 보임으로써 리소좀 축적 질환의 후보 치료물질이 될 수 있는 것으로 밝혀졌다.
또한 연구팀은 그래핀양자점이 사람의 뇌와 혈관 사이의 혈뇌장벽(Blood-brain barrier)을 통과할 수 있음을 증명했으며, 뇌에 직접적으로 투여할 필요 없이 복부 투여만으로도 손상된 뇌를 치료할 수 있다는 것을 확인했다.
이번 연구에서 그래핀양자점 치료제 합성과 구조 및 특성 분석, 생체배출 추적 연구를 주도한 융기원 홍병희 교수는 “융기원에 입주한 바이오 벤처기업 바이오그래핀으로 이전된 특허기술을 바탕으로 미국립보건원(NIH)과 협력해 유효성과 안정성을 검증하는 전임상/임상을 진행함과 동시에 미국 FDA 신속심사를 추진할 계획”이라고 밝혔다.
한편, 이번 연구 성과는 세계적 학술단체인 미국화학회가 발간하는 나노분야 최고 국제학술지인 Nano Letters의 표지 논문으로 선정돼 11일(한국시간) 출판됐다.
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| ▲국제학술지 'Nano Letters' 표지 논문 (사진= 차세대융합기술연구원 제공) |
차세대융합기술연구원과 서울대학교 공동연구팀이 그래핀 양자점을 활용해 난치성 희귀질환인 C1형 니만-피크(Niemann-pick type C1)의 치료 가능성을 제시했다.
그래핀양자점(GQD)은 꿈의 신소재라 불리는 그래핀의 가장 작은 형태로, 수십 나노미터 이하의 크기를 가지는 탄소 구조에 다양한 화학작용기가 추가된 기능성 나노물질이다. 최근 차세대 디스플레이 소재뿐 아니라 질병치료제 및 운반체로서 주목받고 있다.
차세대융합기술연구원은 강경선 서울대 수의과대학 교수 및 홍병희 서울대 화학부 교수(융기원 그래핀 융합기술 연구센터)팀이 주도하고, 신석민 서울대 화학부 교수팀과 융기원 입주 벤처기업 바이오그래핀 및 그래핀스퀘어 등이 참여한 공동연구에서 그래핀과 그 유도체들을 나노 약물로 이용해 신경질환에서의 치료 효과를 밝혀냈다고 최근 밝혔다.
난치성 희귀질환 중 하나인 C1형 니만-피크 질환(소아성 치매)은 콜레스테롤 수송체 단백질인 NPC1이 돌연변이가 되면서 콜레스테롤과 지질이 세포 내에 축적되는 질환이다.
대체로 신생아 단계에서 황달 증상과 함께 질환이 발현되며 성장하면서 운동 실조증, 기억력 감퇴 등 신경 퇴행 증상이 진행되는 것이 특징으로, 현재 치료제 개발이 꾸준히 이뤄지고 있지만 이렇다 할 치료제가 없는 상황이다.
이러한 가운데 연구팀이 이번 연구를 통해 그래핀양자점이 콜레스테롤과 결합해 세포 내 축적을 억제함으로써 C1형 니만-피크병의 치료제로 활용할 수 있는 사실을 밝혀낸 것이다.
구체적으로 그래핀양자점이 난치성 리소좀 축적질환인 C1형 니만-피크병에서 세포 내 축적물과 직접적으로 결합해 세포의 병증을 완화할 수 있는 효과를 보임으로써 리소좀 축적 질환의 후보 치료물질이 될 수 있는 것으로 밝혀졌다.
또한 연구팀은 그래핀양자점이 사람의 뇌와 혈관 사이의 혈뇌장벽(Blood-brain barrier)을 통과할 수 있음을 증명했으며, 뇌에 직접적으로 투여할 필요 없이 복부 투여만으로도 손상된 뇌를 치료할 수 있다는 것을 확인했다.
이번 연구에서 그래핀양자점 치료제 합성과 구조 및 특성 분석, 생체배출 추적 연구를 주도한 융기원 홍병희 교수는 “융기원에 입주한 바이오 벤처기업 바이오그래핀으로 이전된 특허기술을 바탕으로 미국립보건원(NIH)과 협력해 유효성과 안정성을 검증하는 전임상/임상을 진행함과 동시에 미국 FDA 신속심사를 추진할 계획”이라고 밝혔다.
한편, 이번 연구 성과는 세계적 학술단체인 미국화학회가 발간하는 나노분야 최고 국제학술지인 Nano Letters의 표지 논문으로 선정돼 11일(한국시간) 출판됐다.
메디컬투데이 김민준 ([email protected])
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