심평원, 임상시험 결과와 실제 치료효과 비교 분석
항암제 '트라스트주맙 엠탄신'과 '리무시루맙'의 임상시험 결과와 실제 치료효과 사이에 차이가 존재하는 것으로 나타났다.
건강보험심사평가원이 RWE(실제임상근거) 플랫폼 마련을 위해 유방암 치료제 ‘트라스투주맙 엠탄신’과 위암 치료제 ‘리무시루맙’을 대상으로 임상시험 결과와 실제 치료결과를 비교 분석한 결과, 이 같은 결과가 도출됐다.
이번 연구는 효과 재평가가 필요한 대상 중 하나인 ‘트라스투주맙 엠탄신’과 ‘라무시루맙’에 대한 급여 등재 이후 임상적 유효성 및 안전성, 임상적 성과(전체생존기간 등), 비용 등을 살펴보기 위해 진행됐다.
분석 결과, 위암 치료제로 사용되는 ‘리무시루맙’의 경우 등재 시 근거자료로 활용된 RCT에 따르면 삶의 질 비교 부문에서 라무시루맙(ramucirumab)+파클리탁셀(paclitaxel) 병용 요법이 파클리탁셀(paclitaxel) 단독 투여군 대비 EORTC-QLQ-C30에서 0.7, EQ-5D에서 0.09의 개선 효과를 보이는 등 통계적으로 유의한 개선 효과를 보인 것으로 나타났다.
그러나 청구자료 분석을 통한 ‘라무시루맙’의 성과 연구에 따르면 ‘라무시루맙’의 전체생존기간의 중앙값은 약 240일(7.9개월)로, RCT의 9.6개월 보다 짧았다.
Cox 비례위험모형(Cox proportional hazards model)을 이용해 생존기간에 영향을 미치는 영향 인자를 분석한 결과에서는 ▲유병 기간이 1년 이상일 때 ▲투여기간이 12주 이상일 때 ▲투여 횟수가 7회 이상일 때 ▲상급종합병원일 때에 통계적으로 유의하게 생존 기간이 길게 나타났다.
환자증례기록에서는 ‘라무시루맙’을 사용한 환자에서 Kaplan-Meier 생존분석 결과, ▲질병의 진행까지의 기간(TTP)은 4.2개월 ▲무진행생존기간(PFS)은 4.03개월 ▲전체 생존기간(OS)은 10.03개월(95% CI, 9.33-10.73개월) 등으로 집계됐다.
RCT와 K-RWE(ST)의 종양 반응을 비교한 결과에서는 객관적 반응률(완전반응［CR］+부분반응［PR］)은 15.1%로 RAINBOW RCT의 객관적 반응률 27.9%에 비해 낮고, 파클리탁셀(paclitaxel) 단독요법의 객관적 반응률 16.1%와 비슷한 경향을 보였다.
또한, 유방암 치료제 트라스트주맙 엠탄신의 경우 전체생존기간의 중앙값은 약 449일(15개월)로 RCT에서 보고된 29.9개월(Dieras et al, 2017)이나 22.7개월(Krop et al, 2017) 보다 짧았다.
Cox 비례위험모형(Cox proportional hazards model)을 이용해 생존기간에 영향을 미치는 영향 인자를 분석한 결과에서는 ▲투여 횟수가 7회 이상일 때 ▲투여기간이 16주 초과일 때 ▲수술 경험이 있는 환자 등에서 통계적으로 유의하게 생존 기간이 길게 나타났다.
환자증례기록에서는 ‘트리스투주맙 엠탄신’ 사용 환자의 중앙 무진행생존기간은 6.8개월(6.2~7.4)을 기록했으며, 종양반응 비교 결과에서는 객관적반응률(ORR)은 EMILIA RCT 대비 K-RWE(BR)_2nd이 낮았고, TH3RESA RCT 기준에서는 유사한 결과를 보였다.
이에 대해 연구팀은 “의약품 급여관리 과정에서 의사결정의 불확실성이 존재한다고 판단될 때 국내 RWE를 활용해 볼 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.
다만, “본 연구에서는 개인정보보호법 등의 문제로 청구자료와 병원의무기록(EMR)의 연계가 이뤄지지 못했으며, 현재 국내 RWD에는 대상 약제의 효과뿐만 아니라 삶의 질(효용), 실제 비용 등의 정보가 없는 등의 한계가 있음에 따라 전향적 연구 방법을 적용한 추가 조사가 필요하다”고 덧붙였다.
한편, 우리나라에서 허가된 의약품의 경우 트라스투주맙 엠탄신 성분의 대표적 의약품은 로슈 '캐싸일라'이며, 라무시루맙은 릴리의 '사이람자' 등이 있다.
건강보험심사평가원이 RWE(실제임상근거) 플랫폼 마련을 위해 유방암 치료제 ‘트라스투주맙 엠탄신’과 위암 치료제 ‘리무시루맙’을 대상으로 임상시험 결과와 실제 치료결과를 비교 분석한 결과, 이 같은 결과가 도출됐다.
이번 연구는 효과 재평가가 필요한 대상 중 하나인 ‘트라스투주맙 엠탄신’과 ‘라무시루맙’에 대한 급여 등재 이후 임상적 유효성 및 안전성, 임상적 성과(전체생존기간 등), 비용 등을 살펴보기 위해 진행됐다.
분석 결과, 위암 치료제로 사용되는 ‘리무시루맙’의 경우 등재 시 근거자료로 활용된 RCT에 따르면 삶의 질 비교 부문에서 라무시루맙(ramucirumab)+파클리탁셀(paclitaxel) 병용 요법이 파클리탁셀(paclitaxel) 단독 투여군 대비 EORTC-QLQ-C30에서 0.7, EQ-5D에서 0.09의 개선 효과를 보이는 등 통계적으로 유의한 개선 효과를 보인 것으로 나타났다.
그러나 청구자료 분석을 통한 ‘라무시루맙’의 성과 연구에 따르면 ‘라무시루맙’의 전체생존기간의 중앙값은 약 240일(7.9개월)로, RCT의 9.6개월 보다 짧았다.
Cox 비례위험모형(Cox proportional hazards model)을 이용해 생존기간에 영향을 미치는 영향 인자를 분석한 결과에서는 ▲유병 기간이 1년 이상일 때 ▲투여기간이 12주 이상일 때 ▲투여 횟수가 7회 이상일 때 ▲상급종합병원일 때에 통계적으로 유의하게 생존 기간이 길게 나타났다.
환자증례기록에서는 ‘라무시루맙’을 사용한 환자에서 Kaplan-Meier 생존분석 결과, ▲질병의 진행까지의 기간(TTP)은 4.2개월 ▲무진행생존기간(PFS)은 4.03개월 ▲전체 생존기간(OS)은 10.03개월(95% CI, 9.33-10.73개월) 등으로 집계됐다.
RCT와 K-RWE(ST)의 종양 반응을 비교한 결과에서는 객관적 반응률(완전반응［CR］+부분반응［PR］)은 15.1%로 RAINBOW RCT의 객관적 반응률 27.9%에 비해 낮고, 파클리탁셀(paclitaxel) 단독요법의 객관적 반응률 16.1%와 비슷한 경향을 보였다.
또한, 유방암 치료제 트라스트주맙 엠탄신의 경우 전체생존기간의 중앙값은 약 449일(15개월)로 RCT에서 보고된 29.9개월(Dieras et al, 2017)이나 22.7개월(Krop et al, 2017) 보다 짧았다.
Cox 비례위험모형(Cox proportional hazards model)을 이용해 생존기간에 영향을 미치는 영향 인자를 분석한 결과에서는 ▲투여 횟수가 7회 이상일 때 ▲투여기간이 16주 초과일 때 ▲수술 경험이 있는 환자 등에서 통계적으로 유의하게 생존 기간이 길게 나타났다.
환자증례기록에서는 ‘트리스투주맙 엠탄신’ 사용 환자의 중앙 무진행생존기간은 6.8개월(6.2~7.4)을 기록했으며, 종양반응 비교 결과에서는 객관적반응률(ORR)은 EMILIA RCT 대비 K-RWE(BR)_2nd이 낮았고, TH3RESA RCT 기준에서는 유사한 결과를 보였다.
이에 대해 연구팀은 “의약품 급여관리 과정에서 의사결정의 불확실성이 존재한다고 판단될 때 국내 RWE를 활용해 볼 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.
다만, “본 연구에서는 개인정보보호법 등의 문제로 청구자료와 병원의무기록(EMR)의 연계가 이뤄지지 못했으며, 현재 국내 RWD에는 대상 약제의 효과뿐만 아니라 삶의 질(효용), 실제 비용 등의 정보가 없는 등의 한계가 있음에 따라 전향적 연구 방법을 적용한 추가 조사가 필요하다”고 덧붙였다.
한편, 우리나라에서 허가된 의약품의 경우 트라스투주맙 엠탄신 성분의 대표적 의약품은 로슈 '캐싸일라'이며, 라무시루맙은 릴리의 '사이람자' 등이 있다.
메디컬투데이 김민준 ([email protected])
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