부산대 박범준 교수 연구팀…올해 임상 1상 진입 기대
국내 연구팀이 개발한 루게릭병 치료 신약 후보물질이 미국 FDA 희귀의약품에 지정됐다.
부산대학교는 분자생물학과 박범준 교수 연구팀이 개발한 루게릭병(ALS) 치료를 위한 신약 후보 물질(PRG-A-04)이 지난 21일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀의약품에 지정(ODD)’됐다고 27일 밝혔다.
박 교수 연구팀이 FDA 희귀의약품 지정을 받은 것은 소아조로증(Hutchinson Gilford Progeria Syndrome, 2018년)과 성인조로증(Werner Syndrome, 2020년)에 이어 벌써 세 번째 연구 성과다.
FDA 희귀의약품 지정(ODD)은 환자가 10만 명 이하인 희귀난치성 질환을 위한 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄지도록 지원하는 제도다.
연구팀은 이번 FDA 희귀의약품 지정으로 ▲연구 개발 비용의 25%(임상 비용의 50%) 세액 공제 ▲신약 허가 심사비용 면제 ▲우선 심사 신청권 ▲시판 후 7년 간 시장독점권 부여 등의 혜택을 받게 돼 후속 개발·상용화 과정에서 다양한 인센티브 적용을 기대할 수 있게 됐다.
루게릭병(ALS)은 대표적인 희귀질환 중 하나로, 운동신경 세포가 선택적으로 사멸해 온몸을 자유자재로 움직일 수 없게 되는 질병으로 치료제가 없어 전 세계적으로 고통 받는 환자가 많다.
특히 새롭고 효과적인 치료법에 대한 미충족 의료수요가 매우 높은 질병으로 우수한 약효와 더불어 안전성 및 투약 편의성 측면에서도 개선된 새로운 치료제 개발의 필요성이 꾸준히 제기돼 왔다.
연구팀은 지속적인 연구 끝에 운동신경세포의 보존과 운동능력을 유지시킬 수 있는 물질을 발굴·선별했다. 이후 생체 이용률은 향상시키고, 세포독성은 최소화한 최적화된 루게릭병(ALS) 치료 최종 후보 물질 ‘PRG-A-04’을 얻었다.
박 교수는 “우리의 신약 후보 물질이 FDA 희귀의약품에 지정(ODD)됐다는 것은, 이를 통해 신약 허가 기간 단축 및 시판 허가까지의 소요 시간을 줄여 생존 기간이 짧은 루게릭병(ALS) 환자를 위한 신약 접근성 및 치료 기회 확대라는 소기의 목표 달성에 더욱 다가갔음을 의미한다”고 강조했다.
한편 박 교수는 기존의 연구개발(R＆D) 성과를 기반으로 2017년 부산대기술지주의 제21호 자회사로 ‘피알지에스앤텍’을 창업해 루게릭병 및 조로증 치료제 개발과 사업화에 속도를 내고 있다.
피알지에스앤텍이 개발하고 있는 루게릭병 치료제는 이번 희귀의약품 지정에 따라 신속심사 프로그램을 통해 빠른 인허가는 물론 2022년 중 임상 1상에 진입할 것으로 기대된다.
 |
| ▲ 박범준 교수 (사진=부산대학교 제공) |
국내 연구팀이 개발한 루게릭병 치료 신약 후보물질이 미국 FDA 희귀의약품에 지정됐다.
부산대학교는 분자생물학과 박범준 교수 연구팀이 개발한 루게릭병(ALS) 치료를 위한 신약 후보 물질(PRG-A-04)이 지난 21일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀의약품에 지정(ODD)’됐다고 27일 밝혔다.
박 교수 연구팀이 FDA 희귀의약품 지정을 받은 것은 소아조로증(Hutchinson Gilford Progeria Syndrome, 2018년)과 성인조로증(Werner Syndrome, 2020년)에 이어 벌써 세 번째 연구 성과다.
FDA 희귀의약품 지정(ODD)은 환자가 10만 명 이하인 희귀난치성 질환을 위한 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄지도록 지원하는 제도다.
연구팀은 이번 FDA 희귀의약품 지정으로 ▲연구 개발 비용의 25%(임상 비용의 50%) 세액 공제 ▲신약 허가 심사비용 면제 ▲우선 심사 신청권 ▲시판 후 7년 간 시장독점권 부여 등의 혜택을 받게 돼 후속 개발·상용화 과정에서 다양한 인센티브 적용을 기대할 수 있게 됐다.
루게릭병(ALS)은 대표적인 희귀질환 중 하나로, 운동신경 세포가 선택적으로 사멸해 온몸을 자유자재로 움직일 수 없게 되는 질병으로 치료제가 없어 전 세계적으로 고통 받는 환자가 많다.
특히 새롭고 효과적인 치료법에 대한 미충족 의료수요가 매우 높은 질병으로 우수한 약효와 더불어 안전성 및 투약 편의성 측면에서도 개선된 새로운 치료제 개발의 필요성이 꾸준히 제기돼 왔다.
연구팀은 지속적인 연구 끝에 운동신경세포의 보존과 운동능력을 유지시킬 수 있는 물질을 발굴·선별했다. 이후 생체 이용률은 향상시키고, 세포독성은 최소화한 최적화된 루게릭병(ALS) 치료 최종 후보 물질 ‘PRG-A-04’을 얻었다.
박 교수는 “우리의 신약 후보 물질이 FDA 희귀의약품에 지정(ODD)됐다는 것은, 이를 통해 신약 허가 기간 단축 및 시판 허가까지의 소요 시간을 줄여 생존 기간이 짧은 루게릭병(ALS) 환자를 위한 신약 접근성 및 치료 기회 확대라는 소기의 목표 달성에 더욱 다가갔음을 의미한다”고 강조했다.
한편 박 교수는 기존의 연구개발(R＆D) 성과를 기반으로 2017년 부산대기술지주의 제21호 자회사로 ‘피알지에스앤텍’을 창업해 루게릭병 및 조로증 치료제 개발과 사업화에 속도를 내고 있다.
피알지에스앤텍이 개발하고 있는 루게릭병 치료제는 이번 희귀의약품 지정에 따라 신속심사 프로그램을 통해 빠른 인허가는 물론 2022년 중 임상 1상에 진입할 것으로 기대된다.
메디컬투데이 김동주 ([email protected])
[저작권자ⓒ 메디컬투데이. 무단전재-재배포 금지]
