 |
| ▲ 유한양행 본사 전경 (사진= 유한양행 제공) |
[mdtoday = 박성하 기자] 유한양행이 개발 중인 고셔병 치료제 후보물질 ‘YH35995’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정받았다. 이번 지정은 치료제가 부재한 제3형 고셔병 환자들의 미충족 의료 수요를 해결하기 위한 유한양행의 개발 전략에 속도가 붙을 전망이다.
FDA의 희귀의약품 지정 제도는 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위해 마련됐다. 지정된 품목은 임상시험 관련 세액공제, FDA 심사 수수료 면제, 허가 승인 후 최대 7년간의 시장독점권 등 다양한 인센티브를 제공받는다.
고셔병은 특정 효소 결핍으로 인해 발생하는 리소좀 축적 질환으로, 간·비장 비대와 빈혈, 골격계 증상 등 전신에 걸친 이상을 유발한다. 특히 신경학적 증상이 동반되는 제3형 고셔병은 현재 승인된 치료제가 없어 환자들의 치료 대안이 매우 시급한 영역으로 분류된다.
YH35995는 글루코실세라마이드 생성을 억제하는 경구용 저분자 화합물로, 기질감소치료법(SRT)을 적용한다. 전임상 연구 결과, 해당 물질은 혈액뇌장벽(BBB) 투과 특성을 바탕으로 뇌 내 글루코실세라마이드 억제 효과를 강력하고 지속적으로 유지하는 것으로 나타났다.
유한양행은 이번 지정을 계기로 글로벌 임상 개발 및 허가 전략을 체계화할 방침이다. 현재 한국 식품의약품안전처로부터 임상 1상 시험계획을 승인받아 건강한 성인을 대상으로 안전성과 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하는 최초 인체 연구를 진행 중이다.
김열홍 유한양행 R&D총괄 사장은 “이번 FDA 희귀의약품 지정은 제3형 고셔병 환자를 위한 새로운 치료 옵션 개발의 필요성과 YH35995의 잠재력을 대외적으로 확인한 성과”라고 밝혔다. 이어 “글로벌 규제기관과의 협의를 바탕으로 임상 개발 속도를 높여 희귀질환 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공하겠다”고 전했다.
메디컬투데이 박성하 기자([email protected])
[저작권자ⓒ 메디컬투데이. 무단전재-재배포 금지]
