다케다제약 ′탁자이로′ 급여 등재…반복적 급성 부종 환자군 치료 접근성 확대

다케다제약 '탁자이로' 급여 등재…반복적 급성 부종 환자군 치료 접근성 확대: 박성하 기자 / 기사승인 : 2026-03-25 15:52:36

다나졸·응급치료 한계 보완…장기 예방치료 옵션 확대 의미 부각

▲ 한국다케다제약의 ‘탁자이로’의 국내 건강보험 급여 등재를 기념하는 간담회서 이대목동병원 알레르기내과 조영주 교수가 발표하고 있다. (사진=한국다케다제약 제공)

[mdtoday = 박성하 기자] 한국다케다제약의 유전성 혈관부종 예방치료제 ‘탁자이로’가 국내 건강보험 급여를 적용받으면서, 반복적 급성 부종 환자의 치료 접근성이 확대될 전망이다.

한국다케다제약은 유전성 혈관부종(HAE) 장기 예방 치료제 ‘탁자이로(성분명 라나델루맙)’의 국내 건강보험 급여 등재 및 출시를 기념해 기자간담회를 25일 개최했다. 회사는 이번 급여 등재를 계기로 국내 HAE 치료가 응급치료 중심에서 예방치료 중심으로 확대되는 전환점이 마련됐다고 설명했다.

이번 급여 기준은 ‘요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제)’ 개정에 따라 신설됐다. 급여는 다나졸 경구제를 6개월 이상 투여했음에도 최근 6개월간 월 평균 3회 이상 피라지르 주사제 투여가 필요한 급성 부종이 발생한 경우, 또는 다나졸 투여가 금기이거나 부작용 등으로 사용이 어려운 환자 중 투여 전 6개월간 월 평균 3회 이상 응급치료가 필요했던 경우에 인정된다.

또 최초 6개월 투여 후 피라지르 투여가 필요한 월 평균 급성 부종 횟수가 최초 투여 시점 대비 50% 이상 감소하면 추가 6개월 투여가 가능하며, 이후에도 6개월마다 같은 기준을 충족하면 지속 급여가 허용된다. 최초 투약 후 6개월이 지나 질병활동도가 안정적이고 유의한 이상반응이 없는 환자는 의사의 판단과 교육을 거쳐 자가 투여도 가능하다.

이날 첫 번째 발표를 맡은 이대목동병원 알레르기내과 조영주 교수는 ‘유전성 혈관부종의 질환 부담과 국내 치료 환경의 한계’를 주제로 발표했다.

조 교수는 “유전성 혈관부종 환자의 약 40%는 5세 이전, 75%는 15세 이전에 첫 급성 부종을 경험하지만, 오진 등으로 진단까지 걸리는 시간은 평균 13.3년에 이른다”고 설명했다. 이어 “유전성 혈관부종은 일반적으로 약 5만명당 1명꼴로 발생하는 것으로 알려져 있지만, 국내에서는 질환 인지 부족과 진단 지연으로 실제 환자 규모가 충분히 파악되지 못하고 있다”며 “진단 이후에도 급성 부종이 반복적으로, 또 예측하기 어렵게 발생해 환자들은 지속적인 불확실성과 생명 위협 속에서 생활하게 된다”고 말했다.

국내에서는 급성 부종 발생 시 피라지르를 투여하는 응급치료가 질환 관리의 주요 축을 맡아왔으며, 예방치료제로는 약화 안드로겐인 다나졸이 제한적으로 사용돼 왔다. 다만 월 수차례 급성 부종이 반복되는 환자에서는 발작 발생 이후 대응 중심의 전략만으로 질환 부담을 충분히 줄이기 어렵다는 지적이 이어져 왔다.

조 교수는 “현재 국제 유전성 혈관부종 치료 지침은 ‘질환의 완전한 통제’와 ‘삶의 정상화’를 치료 목표로 제시하고 있으며, 질병 부담이 높은 환자에서는 장기 예방 치료를 1차 전략으로 고려하도록 권고하고 있다”며 “탁자이로의 보험급여 적용은 국내 HAE 치료 전략이 응급치료 중심에서 예방 중심으로 전환되는 중요한 진전”이라고 말했다.

▲ 한국다케다제약의 ‘탁자이로’의 국내 건강보험 급여 등재를 기념하는 간담회서 이대서울병원 알레르기내과 안경민 교수가 발표하고 있다. (사진= 한국다케다제약 제공)

두 번째 발표를 맡은 이대서울병원 알레르기내과 안경민 교수는 ‘임상 근거로 본 장기 예방 치료의 가치와 탁자이로’를 주제로 주요 임상 데이터를 소개했다.

탁자이로의 국내 허가 근거가 된 글로벌 3상 HELP 연구는 평균 월 3.7회의 급성 부종을 겪은 1형·2형 HAE 환자 125명을 대상으로 26주간 장기 예방 치료의 유효성을 평가했다. 연구 결과, 300mg 2주 간격 투여군은 위약 대비 중등도·중증 급성 부종이 83%, 급성 치료가 필요한 급성 부종이 87% 감소한 것으로 나타났다. 4주 간격 투여군에서도 각각 73%, 74% 감소 효과가 확인됐다.

이어 HELP OLE 연장 연구에서 총 212명을 평균 약 30개월간 추적한 결과, 베이스라인 대비 평균 87.4%의 급성 부종 감소 효과가 유지됐다. 치료 기간의 평균 97.7%는 급성 부종이 발생하지 않은 상태였으며, 6개월 이상 급성 부종이 없었던 환자는 81.8%, 12개월 이상 유지한 환자는 68.9%로 나타났다. 장기간 투여에서도 새로운 안전성 이슈는 보고되지 않았다.

안 교수는 “임상 연구에서 확인된 급성 부종 감소와 장기 유지 결과는 탁자이로가 질환을 안정적으로 조절할 수 있는 장기 예방 치료제임을 보여준다”며 “장기간 일관된 효과와 안전성 프로파일을 바탕으로 환자와 보호자의 질환 부담을 낮추는 데 의미가 있다”고 말했다.

이어 “미국, 유럽, 일본 등 주요 국가에서는 이미 예방 중심 치료가 표준으로 자리 잡았고, 응급치료제와 예방치료제를 모두 보험 급여 대상에 포함해 환자 맞춤형 관리가 이뤄지고 있다”며 “이번 국내 급여 등재는 국제 치료 전략과 보조를 맞춘다는 점에서 의미가 있다”고 덧붙였다.

한국다케다제약 박광규 대표이사는 “탁자이로의 급여 등재는 국내 HAE 환자의 치료 선택지를 확대했다는 점에서 의미가 있다”며 “응급치료와 예방치료 옵션이 함께 활용될 수 있는 환경이 마련된 만큼 환자 개별 질환 특성에 맞춘 보다 체계적인 관리가 가능해질 것으로 기대한다”고 밝혔다.

한편 탁자이로는 2021년 2월 식품의약품안전처로부터 12세 이상 청소년 및 성인 HAE 환자의 일상적인 예방 치료제로 허가받았으며, 2026년 3월부터 혈청검사를 통해 C1-에스테라제 억제제 결핍 또는 기능장애로 확진된 HAE 1형 및 2형 환자 중 일정 조건을 충족하는 경우 건강보험 급여가 적용됐다.

메디컬투데이 박성하 기자([email protected])