‘5-아미노레불린산 염산염’ 등 3종 대상질환 추가
식품의약품안전처는 ‘아미반타맙’ 등 5종을 희귀의약품으로 신규 지정하고 ‘5-아미노레불린산 염산염’ 등 3종에 대해 대상질환을 추가하여 공고한다고 2일 밝혔다.
이번에 희귀의약품으로 신규 지정되는 의약품은 ‘아미반타맙(주사제)’, ‘사람단백질C 농축액(주사제)’, ‘소토라십(경구제)’, ‘포르다디스트로진 모바파르보벡(주사제)’, ‘프랄세티닙(경구제)’ 등 5종이다.
대상질환으로는 ‘아미반타맙(주사제)’는 표피성장인자수용체(EGFR) 엑손 20 삽입 변이가 있는 비소세포폐암이며, ‘사람단백질C 농축액(주사제)’는 중증의 선천성 단백질C 결핍 환자의 혈전증 및 전격자색반병의 예방·치료이다.
‘소토라십(경구제)’는 KRAS p. G12C 변이 비소세포폐암을 대상으로, ‘포르다디스트로진 모바파르보벡(주사제)’는 중증 뒤쉔 근디스트로피를, ‘프랄세티닙(경구제)’는 ▲국소 진행성 또는 전이성 RET 융합-양성 비소세포폐암 ▲국소 진행성 또는 전이성 RET-변이 갑상선 수질암 ▲국소 진행성 또는 전이성 RET 융합-양성 갑상선암을 대상으로 적용된다.
또한 대상질환이 추가되는 의약품은 ‘5-아미노레불린산 염산염’과 ‘카나키누맙(경구제)’, ‘익사조밉(경구제)’ 등 3종이다.
추가되는 대상질환으로는 ▲‘5-아미노레불린산 염산염’는 경요도적 방광종양 절제술 시 비근육 침습 방광암의 시각화 ▲‘카나키누맙(경구제)’은 종양괴사인자(TNF) 수용체 관련 주기적 증후군 고면역글로불린 D증후군 및 메발론산 키나아제 결핍증 가족성 지중해열 ▲‘익사조밉(경구제)’은 자가 조혈모세포 이식이 적합하지 않은 다발골수종 등이 각각 추가된다.
식약처는 “이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 되기를 기대하며, 앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠다”고 밝혔다.
이번에 희귀의약품으로 신규 지정되는 의약품은 ‘아미반타맙(주사제)’, ‘사람단백질C 농축액(주사제)’, ‘소토라십(경구제)’, ‘포르다디스트로진 모바파르보벡(주사제)’, ‘프랄세티닙(경구제)’ 등 5종이다.
대상질환으로는 ‘아미반타맙(주사제)’는 표피성장인자수용체(EGFR) 엑손 20 삽입 변이가 있는 비소세포폐암이며, ‘사람단백질C 농축액(주사제)’는 중증의 선천성 단백질C 결핍 환자의 혈전증 및 전격자색반병의 예방·치료이다.
‘소토라십(경구제)’는 KRAS p. G12C 변이 비소세포폐암을 대상으로, ‘포르다디스트로진 모바파르보벡(주사제)’는 중증 뒤쉔 근디스트로피를, ‘프랄세티닙(경구제)’는 ▲국소 진행성 또는 전이성 RET 융합-양성 비소세포폐암 ▲국소 진행성 또는 전이성 RET-변이 갑상선 수질암 ▲국소 진행성 또는 전이성 RET 융합-양성 갑상선암을 대상으로 적용된다.
또한 대상질환이 추가되는 의약품은 ‘5-아미노레불린산 염산염’과 ‘카나키누맙(경구제)’, ‘익사조밉(경구제)’ 등 3종이다.
추가되는 대상질환으로는 ▲‘5-아미노레불린산 염산염’는 경요도적 방광종양 절제술 시 비근육 침습 방광암의 시각화 ▲‘카나키누맙(경구제)’은 종양괴사인자(TNF) 수용체 관련 주기적 증후군 고면역글로불린 D증후군 및 메발론산 키나아제 결핍증 가족성 지중해열 ▲‘익사조밉(경구제)’은 자가 조혈모세포 이식이 적합하지 않은 다발골수종 등이 각각 추가된다.
식약처는 “이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 되기를 기대하며, 앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠다”고 밝혔다.
메디컬투데이 김동주 ([email protected])
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