아미코젠의 자회사 아미코젠파마는 루게릭병(근위축성측삭경화증·ALS) 치료제 후보물질 ‘AGP600’의 임상3상 시험 계획서 변경을 식품의약품안전처에 제출했다고 12일 밝혔다.
ALS는 임상적으로 근육위축, 근력약화, 섬유속성연축 등을 특징으로 하는 퇴행성 신경질환이다. 특히 대뇌 및 척수의 운동신경원이 선택적으로 파괴되기 때문에 운동신경원 질환으로도 불리며, 1930년대 이 질병을 앓았던 유명한 야구선수 루게릭(Lou Gehrig)에 기원하여 루게릭병이라 알려져 있다.
ALS는 중추신경계의 운동신경세포(motor neuron)가 파괴됨으로써 근육들이 운동신경의 자극에 대해 적절한 운동기능을 나타내지 못하게 되지만 기타 감각신경, 자율신경 등은 거의 침범되지 않기 때문에 임상 시 감각이상, 자율신경 장애 등의 결과는 나타나지 않는다.
AGP600은 ALS 환자를 대상으로 수행된 선행 임상시험에서 위약 대비 병의 진행을 늦추는 효과와 안전성이 확인되어 2009년 7월 식품의약품안전처로부터 조건부 품목허가를 득한 적이 있는 전문의약품이다.
송영호 아미코젠파마 대표는 “AGP600는 지난 선행 임상시험간 안전성과 유효성 면에서 긍정 평가를 받았고, 본 대규모 제3상 임상시험에서 치료적 확증 결과를 다시 한 번 입증할 수 있도록 노력할 것”이라고 말했다.
해당 질환은 희귀 질환이기 때문에 AGP600의 선행 임상은 비교적 소규모 환자를 대상으로 한 단기 투여 과정이었다. 이번 임상 3상을 통해 아미코젠파마는 식약처의 권고대로 선행 임상보다 많은 수의 환자를 대상, 1년간의 장기 투여로 유효성 및 안전성을 평가하는 치료적 확증 임상시험을 수행하고자 한다.
본 3상 임상시험계획 변경 사항에는 미국 및 유럽의 ALS 임상시험권고안에 따른 유효성 평가 지표를 활용하며 대상자 수를 확대하는 등 다기관, 무작위 배정, 평행, 이중 눈가림, 위약 대조 등이 내용이 포함되어있다.
전 세계적으로 루게릭병 환자 수는 35만 명 이상으로 추정되며 글로벌 시장 규모는 2026년에 8.8억 달러, 한화 약 1조500억원으로 예상된다. 현재 근위축성측삭경화증 등과 같은 퇴행성 신경질환에는 치료제가 존재하지 않거나 증상 완화제만 있어 치료제 개발이 시급한 상황이다.
아미코젠파마는 AGP600의 성공적인 국내 임상을 시작으로 글로벌 임상 허가 승인을 통해 시장 확대 및 매출 증대를 기대하고 있다.
ALS는 임상적으로 근육위축, 근력약화, 섬유속성연축 등을 특징으로 하는 퇴행성 신경질환이다. 특히 대뇌 및 척수의 운동신경원이 선택적으로 파괴되기 때문에 운동신경원 질환으로도 불리며, 1930년대 이 질병을 앓았던 유명한 야구선수 루게릭(Lou Gehrig)에 기원하여 루게릭병이라 알려져 있다.
ALS는 중추신경계의 운동신경세포(motor neuron)가 파괴됨으로써 근육들이 운동신경의 자극에 대해 적절한 운동기능을 나타내지 못하게 되지만 기타 감각신경, 자율신경 등은 거의 침범되지 않기 때문에 임상 시 감각이상, 자율신경 장애 등의 결과는 나타나지 않는다.
AGP600은 ALS 환자를 대상으로 수행된 선행 임상시험에서 위약 대비 병의 진행을 늦추는 효과와 안전성이 확인되어 2009년 7월 식품의약품안전처로부터 조건부 품목허가를 득한 적이 있는 전문의약품이다.
송영호 아미코젠파마 대표는 “AGP600는 지난 선행 임상시험간 안전성과 유효성 면에서 긍정 평가를 받았고, 본 대규모 제3상 임상시험에서 치료적 확증 결과를 다시 한 번 입증할 수 있도록 노력할 것”이라고 말했다.
해당 질환은 희귀 질환이기 때문에 AGP600의 선행 임상은 비교적 소규모 환자를 대상으로 한 단기 투여 과정이었다. 이번 임상 3상을 통해 아미코젠파마는 식약처의 권고대로 선행 임상보다 많은 수의 환자를 대상, 1년간의 장기 투여로 유효성 및 안전성을 평가하는 치료적 확증 임상시험을 수행하고자 한다.
본 3상 임상시험계획 변경 사항에는 미국 및 유럽의 ALS 임상시험권고안에 따른 유효성 평가 지표를 활용하며 대상자 수를 확대하는 등 다기관, 무작위 배정, 평행, 이중 눈가림, 위약 대조 등이 내용이 포함되어있다.
전 세계적으로 루게릭병 환자 수는 35만 명 이상으로 추정되며 글로벌 시장 규모는 2026년에 8.8억 달러, 한화 약 1조500억원으로 예상된다. 현재 근위축성측삭경화증 등과 같은 퇴행성 신경질환에는 치료제가 존재하지 않거나 증상 완화제만 있어 치료제 개발이 시급한 상황이다.
아미코젠파마는 AGP600의 성공적인 국내 임상을 시작으로 글로벌 임상 허가 승인을 통해 시장 확대 및 매출 증대를 기대하고 있다.
메디컬투데이 박수현 ([email protected])
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