희귀·난치질환 치료제 개발 지원 및 환자 치료기회 보장 식품의약품안전처는 희귀 백혈병·유방암 등에 사용하는 ‘애시미닙’ 등 3종을 희귀의약품으로 신규 지정하고 기존 ‘이브루티닙’에 대하여는 대상질환을 추가하며 신생아 저산소성 허혈성 뇌병증에 사용하는 의약품을 개발단계 희귀의약품으로 지정했다고 3일 밝혔다.

이번에 신규로 지정되는 애시미닙은 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병에 사용되며, 아자시티딘은 조혈모세포 이식이 적합하지 않은 급성 골수성 백혈병에, 그리고 사시투주맙고비테칸 주사제는 절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 삼중음성 유방암에 쓰인다.

외투세포 림프종, 발덴스트롬 마크로글로불린혈증, 성 이식편대숙주질환 등에 처방되는 희귀의약품으로 지정됐던 ‘이브루티닙’은 만성 림프구성 백혈병, 소림프구성 림프종(추가) 등에도 처방될 수 있도록 변경됐다.

신생아 저산소성 허혈성 뇌병증에 사용하는 동종탯줄유래 중간엽줄기세포 주사제를 개발단계 희귀의약품으로 지정했다.

식약처는 “이번 희귀의약품 신규·확대 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 되기를 기대하며 앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련하겠다”고 전했다.

한편 식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 질환의 특성에 따라 희귀의약품에 대한 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정하여 보다 신속하고 원활하게 허가할 수 있는 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다.

 

메디컬투데이 김동주 ([email protected])

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