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▲희귀난치병의 일종인 폼페병(Pompe disease)에 대한 사노피의 치료제가 미 당국의 승인을 받았다. (사진=DB)

희귀난치병의 일종인 폼페병(Pompe disease)에 대한 사노피의 치료제가 미 당국의 승인을 받았다.

6일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)은 프랑스 제약회사 사노피의 희귀 근육 질환 치료제 ‘넥스비아자임’을 승인했다고 발표했다.

이번 승인을 통해, 정맥 주사 방식의 효소 대체요법인 넥스비아자임은 1세 이상의 후기 발생 폼페병 환자들에게 사용될 수 있게 됐다.

사노피는 이미 FDA의 승인을 받은 두 종류의 폼페병 효소 대체요법 치료제를 보유하고 있는데, 각각 2006년에 승인받은 ‘마이오자임’과 2010년에 승인받은 ‘루미자임’이다. 두 약물 모두 모든 연령대의 환자들을 대상으로 한 처방이 가능하다.

넥스비아자임은 최근 진행된 후기 임상시험에서 만발성 폼페병 환자들의 호흡 기능과 보행거리 개선 효과를 나타냈다.

현재 경쟁사인 아미쿠스 테라퓨틱스 역시 폼페병 치료제를 개발 중이나, 임상시험에서 통계적으로 유의한 수준의 성과를 달성하지 못했다고 발표한 바 있다.

미국 인구 4만명 중 1명꼴로 발병하는 폼페병은 골격근과 심장근에 ‘글리코겐(glycoegen)’이라는 당의 일종이 축적되는 질환으로, 적절한 치료를 받지 못할 경우 근육 약화로 인한 사망에 이를 수 있는 치명적인 병이다.

 

메디컬투데이 한지혁 ([email protected])

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