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| ▲ 이엔셀 로고 (사진= 이엔셀 제공) |
[mdtoday = 차혜영 기자] 세포·유전자치료제(CGT) 전문기업 이엔셀이 자체 개발 중인 차세대 줄기세포 치료제 'EN001'의 임상 1b상 시험에서 긍정적인 결과를 확보했다.
이엔셀은 샤르코-마리-투스병 1A형(CMT1A) 환자를 대상으로 진행한 반복투여 임상에서 우수한 내약성과 유효성을 확인했다고 18일 밝혔다. 이번 임상은 전 세계적으로 승인된 치료제가 부재한 CMT1A 분야에서 질병의 근본 기전에 개입하는 '퍼스트 인 클래스(First-in-class)' 신약 가능성을 타진하기 위해 진행됐다.
임상 결과에 따르면 EN001은 질환의 중증도를 나타내는 CMTNSv2 점수에서 유의미한 개선을 기록했다. CMTNSv2 점수는 낮아질수록 환자의 신경 기능이 정상에 가깝게 회복됨을 의미한다. 과거 글로벌 시장에서 주목받았던 후보물질 PXT3003의 임상 2상 결과와 비교했을 때, EN001 투여군은 지표 개선 폭에서 수치상의 우위를 나타낸 것으로 분석됐다.
| 구분 | EN001 저용량군 | EN001 고용량군 | PXT3003 (비교군) |
|---|---|---|---|
| 지표 개선(CMTNSv2) | 약 -9점 | 약 -3점 | 약 -0.6점 |
| 개선 배율 (PXT3003 대비) | 약 15배 | 약 6배 | - |
CMT1A는 매년 자연적으로 지표가 0.16~0.68점씩 악화되는 난치성 질환으로 알려져 있다. 이엔셀 측은 EN001이 단순히 질병의 진행 속도를 늦추는 것을 넘어 점수를 대폭 낮춤으로써 신경 기능을 실질적으로 회복시키는 '근본적 치료제(DMOD)'로서의 가능성을 입증했다고 설명했다. 이번 임상의 유효성 평가 지표인 p-value는 0.0088을 기록하며 통계적 유의성을 확보했다.
치료 기전 측면에서 EN001은 손상된 말초신경의 수초(Myelin)를 재생시키는 방식에 집중하고 있다. 이엔셀은 이번 임상에서 나타난 9.3점의 지표 개선이 신경 조직의 실질적인 복구 기전이 작동하고 있음을 시사한다고 분석했다. 이는 증상 완화에 그치는 기존 접근법과 달리 병의 진행을 멈추고 기능을 회복시키는 단계로 진입했음을 의미한다는 것이 기업 측의 설명이다.
안전성 평가에서도 긍정적인 지표가 도출됐다. 고용량 투여군에서 용량제한독성(DLT)은 발생하지 않았으며, 확인된 약물이상반응(ADR)은 모두 경증(Grade 1~2) 수준에 해당했다. 임상에 참여한 환자들은 시험 기간 내에 모두 회복된 것으로 보고됐다. 이엔셀은 이러한 안전성 데이터를 바탕으로 무작위배정 및 위약대조 방식의 임상 2a상에 즉시 진입하여 상업화를 위한 데이터를 보완할 계획이다.
글로벌 제약 시장에서 CMT1A와 같은 희귀질환은 표준 치료제가 없어 신약 승인 시 강력한 시장 독점권을 보장받는다. 미국과 유럽에서는 각각 7년과 10년의 독점권을 부여하며, 희귀의약품 지정 시 약가 산정 및 허가 과정에서 신속 심사 등의 혜택을 받을 수 있다. 이엔셀은 이번 임상 데이터를 활용해 글로벌 제약사와의 라이선스 아웃(L/O) 협상에서 유리한 위치를 점하겠다는 전략을 세우고 있다.
이엔셀 관계자는 "이번 임상 1b상 반복투여 성공은 EN001이 글로벌 시장에서 희소성 있는 근본적 치료 신약이 될 수 있음을 보여준 사례"라고 밝혔다. 이어 "확인된 유효성 지표를 바탕으로 글로벌 파트너링과 후속 임상 준비에 집중하여 기업 가치를 제고하겠다"고 전했다.
메디컬투데이 차혜영 기자([email protected])
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