바이오니아는 최근 특허권을 취득한 섬유화증 치료제 후보물질 SAMiRNA-AREG가 신장섬유화증에 치료 효과가 있다는 연구 결과를 발표했다고 28일 밝혔다.
신장섬유화증은 신장기능이 서서히 줄어드는 질환이다. 전 세계적으로 신장질환을 가진 환자는 5억 명 이상인 것으로 알려져 있다. 시장조사기관 리포트링커는 전 세계 만성신장질환 시장 규모가 연 평균 6.5%로 크게 성장해 오는 2027년 146조7000억원에 이를 것으로 내다봤다.
바이오니아는 자체 개발한 RNAi 치료제 플랫폼기술 SAMiRNA™를 이용해 신약후보물질 SAMiRNA-AREG를 개발해 왔다. 이 물질은 EGFR의 리간드이자 섬유화의 핵심인자로, 신장섬유화증의 발생 기전에 중요한 역할을 하는 엠피레귤린(AREG) 유전자의 활성을 억제해 섬유화증의 발현을 저해한다.
바이오니아는 지난 2016년 Journal of Biological Chemistry에 이와 관련된 연구 논문이 발표된 바 있다. 회사는 해당 논문에서 폐섬유화 모델에서 SAMiRNA-AREG가 AREG 유전자의 발현을 안정적으로 억제하여 폐섬유화를 완화하고, 기존 siRNA 치료제와 비교해 부작용이 거의 없음을 확인했다..
회사가 이번에 발표한 연구에 따르면 신장섬유화증 모델인 UUO과 만성신장질환 모델인 아데닌 식이요법의 동물모델들을 대상으로 연구가 이루어졌다.
연구진은 동물모델 실험에서 SAMiRNA-AREG가 신장까지 잘 전달되는 것과 파이브로넥틴, α-SMA, 콜라겐 등 섬유화 마커와 염증 마커들의 감소 효과를 확인했다. EGFR 인산화 감소를 통해 항섬유 및 항염증에도 효과가 있음을 입증했다.
아울러 세포실험을 통해 TGF-β1에 의해 자극된 근위세뇨관세포와 섬유아세포에서 항섬유 효과도 확인됐다.
써나젠테라퓨틱스 관계자는 “in vitro 및 in vivo 효능 데이터를 기반으로 SAMiRNA-AREG가 신장 손상을 개선하고 치료 효과도 우수함을 입증했다”며 “SAMiRNA 플랫폼 기술을 활용한 신약후보물질이 다양한 섬유화증을 대상으로 한 동물모델 실험에서 증상 완화를 확인했고, 비임상 독성시험에서 안전성도 입증했다”고 설명했다.
바이오니아 관계자는 “신장섬유화증만을 타겟으로 하는 치료제는 전무하며, 질환을 억제하는 정도에 그치고 있어 치료제 개발에 대한 요구가 매우 크다”며 “임상에서 효과가 입증되면 혁신신약으로 급부상할 것”이라고 기대감을 표했다.
이번 연구는 바이오니아와 자회사 써나젠테라퓨틱스, 순천향대 의과대학 이은영 교수의 공동연구로 이루어졌으며, 연구 결과는 네이처가 발간하는 SCI급 국제학술지 사이언티픽 리포츠에 ‘SAMiRNA-AREG의 신장섬유화증 개선 효과’ 내용으로 게재됐다.
신장섬유화증은 신장기능이 서서히 줄어드는 질환이다. 전 세계적으로 신장질환을 가진 환자는 5억 명 이상인 것으로 알려져 있다. 시장조사기관 리포트링커는 전 세계 만성신장질환 시장 규모가 연 평균 6.5%로 크게 성장해 오는 2027년 146조7000억원에 이를 것으로 내다봤다.
바이오니아는 자체 개발한 RNAi 치료제 플랫폼기술 SAMiRNA™를 이용해 신약후보물질 SAMiRNA-AREG를 개발해 왔다. 이 물질은 EGFR의 리간드이자 섬유화의 핵심인자로, 신장섬유화증의 발생 기전에 중요한 역할을 하는 엠피레귤린(AREG) 유전자의 활성을 억제해 섬유화증의 발현을 저해한다.
바이오니아는 지난 2016년 Journal of Biological Chemistry에 이와 관련된 연구 논문이 발표된 바 있다. 회사는 해당 논문에서 폐섬유화 모델에서 SAMiRNA-AREG가 AREG 유전자의 발현을 안정적으로 억제하여 폐섬유화를 완화하고, 기존 siRNA 치료제와 비교해 부작용이 거의 없음을 확인했다..
회사가 이번에 발표한 연구에 따르면 신장섬유화증 모델인 UUO과 만성신장질환 모델인 아데닌 식이요법의 동물모델들을 대상으로 연구가 이루어졌다.
연구진은 동물모델 실험에서 SAMiRNA-AREG가 신장까지 잘 전달되는 것과 파이브로넥틴, α-SMA, 콜라겐 등 섬유화 마커와 염증 마커들의 감소 효과를 확인했다. EGFR 인산화 감소를 통해 항섬유 및 항염증에도 효과가 있음을 입증했다.
아울러 세포실험을 통해 TGF-β1에 의해 자극된 근위세뇨관세포와 섬유아세포에서 항섬유 효과도 확인됐다.
써나젠테라퓨틱스 관계자는 “in vitro 및 in vivo 효능 데이터를 기반으로 SAMiRNA-AREG가 신장 손상을 개선하고 치료 효과도 우수함을 입증했다”며 “SAMiRNA 플랫폼 기술을 활용한 신약후보물질이 다양한 섬유화증을 대상으로 한 동물모델 실험에서 증상 완화를 확인했고, 비임상 독성시험에서 안전성도 입증했다”고 설명했다.
바이오니아 관계자는 “신장섬유화증만을 타겟으로 하는 치료제는 전무하며, 질환을 억제하는 정도에 그치고 있어 치료제 개발에 대한 요구가 매우 크다”며 “임상에서 효과가 입증되면 혁신신약으로 급부상할 것”이라고 기대감을 표했다.
이번 연구는 바이오니아와 자회사 써나젠테라퓨틱스, 순천향대 의과대학 이은영 교수의 공동연구로 이루어졌으며, 연구 결과는 네이처가 발간하는 SCI급 국제학술지 사이언티픽 리포츠에 ‘SAMiRNA-AREG의 신장섬유화증 개선 효과’ 내용으로 게재됐다.
메디컬투데이 박수현 ([email protected])
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