중앙약심 “추가 환자 모집은 안돼”
중앙약사심의위원회가 젬백스가 알츠하이머병 치료제로 개발 중인 'GV1001'에 대해 제한적인 치료목적사용을 인정한다고 식품의약품안전처에 자문해준 것으로 나타났다.
식품의약품안전처가 최근 공개한 중앙약사심의위원회 회의록에 따르면 임상시험 참여 및 치료목적 기사용 환자 중 'GV1001' 사용의 필요성이 있다고 인정되는 알츠하이머병 환자에만 제한적으로 치료목적 사용된다.
앞서 젬백스는 지난 1월27일 중등도에서 중증의 알츠하이머병 환자를 대상으로 GV1001의 피하 투여 시 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 3상 계획을 식약처에 신청한 바 있다.
그러나 식약처는 시험대상자 수 및 산정근거, 공동 일차 유효성 평가변수에 대한 보완 자료가 미비해 민원처리에 관한 법률시행령 제25조에 따라 반려 처리했다.
임상시험의 1차 목적은 중등도에서 중증의 알츠하이머 환자에 GV1001 0.56㎎/day 또는 1.12㎎/day을 피하 투여한 후 투여 전과 최종 방문 시의 SIB(중증장애척도 점수) 변화량에 대한 위약 대비 우월성이었다.
특히 두 차례의 보완 과정을 통해 관련 자료를 준비하여 제출했지만 일부 항목에 대한 자료 미비 사유로 반려되었다는 것이 회사 측 설명이다.
식약처는 “환자의 치료기회 확대를 위해 과학적･윤리적 타당성 검토를 통해 임상약의 치료목적사용 제도를 적극적으로 운영해오고 있었다”라며 “GV1001의 경우 작용기전이 불분명하고 조건부 허가된 효능이 입증되지 않아 품목허가가 취소된 바 치료목적사용 여부 재검토가 필요한 상황”이라고 설명했다.
한 위원은 “2상 임상시험의 대상자 수가 많지 않고 통계적 유의성을 보이더라도 3상에서 실패하는 경우가 많아 2상 임상시험만으로 신규 환자에게 해당 임상약을 사용하는 것은 바람직하지 않다”며 “다만 위험 · 필요성 등을 고려 시 기사용 환자에게만 제한적으로 사용 가능하다”고 전했다.
또 다른 위원은 “GV1001은 2상 임상시험을 마쳤으며, 이상반응이 크지 않았다”며 “GV1001의 작용기전이 명확히 밝혀지지는 않았으나 항염증 작용이 있으며, 알츠하이머병은 다양한 메커니즘에 의해 나타나는데 그 중 염증에 의한 부분이 있다고 보는 의학적 견해가 있어 해당 임상약을 기사용한 환자 대상에게만 제한적으로 사용 가능할 것으로 사료된다”고 발언했다.
또한 약심에서는 GV1001 임상에 대한 추가환자를 모집할 수 있도록 근거를 마련해 줘야하는지에 대한 논의도 진행됐다.
한 위원은 “해당 임상약의 2상 임상시험에 설정된 유효성 평가변수의 경우 환자 연구나 약물 사용 연구가 많지 않으며, 중등증 이상 환자에 대해서는 검사 시 변동이 클 것으로 생각된다”며 “나이나 교육수준에 따른 보정이 없고 2상 임상시험에 참여한 시험자 수가 적으며 시험 기간이 길지 않아 향후 추가 연구가 필요하다”고 지적했다.
다른 위원은 “과도한 사용 시 안전성·유효성 문제가 우려되므로 사용 경험이 있는 환자에만 제한적으로 사용하는 것이 옳다”고 언급했다.
이에 중앙약심에서는 안전성과 유효성에 대한 우려가 있다고 판단돼 추가환자 모집에 반대했다.
젬백스 관계자는 “현재 식약처에 'GV1001'의 3상 임상시험을 재신청해 결과를 기다리고 있다”고 말했다.
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| ▲ 젬백스 CI (사진= 젬백스앤카엘 제공) |
중앙약사심의위원회가 젬백스가 알츠하이머병 치료제로 개발 중인 'GV1001'에 대해 제한적인 치료목적사용을 인정한다고 식품의약품안전처에 자문해준 것으로 나타났다.
식품의약품안전처가 최근 공개한 중앙약사심의위원회 회의록에 따르면 임상시험 참여 및 치료목적 기사용 환자 중 'GV1001' 사용의 필요성이 있다고 인정되는 알츠하이머병 환자에만 제한적으로 치료목적 사용된다.
앞서 젬백스는 지난 1월27일 중등도에서 중증의 알츠하이머병 환자를 대상으로 GV1001의 피하 투여 시 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 3상 계획을 식약처에 신청한 바 있다.
그러나 식약처는 시험대상자 수 및 산정근거, 공동 일차 유효성 평가변수에 대한 보완 자료가 미비해 민원처리에 관한 법률시행령 제25조에 따라 반려 처리했다.
임상시험의 1차 목적은 중등도에서 중증의 알츠하이머 환자에 GV1001 0.56㎎/day 또는 1.12㎎/day을 피하 투여한 후 투여 전과 최종 방문 시의 SIB(중증장애척도 점수) 변화량에 대한 위약 대비 우월성이었다.
특히 두 차례의 보완 과정을 통해 관련 자료를 준비하여 제출했지만 일부 항목에 대한 자료 미비 사유로 반려되었다는 것이 회사 측 설명이다.
식약처는 “환자의 치료기회 확대를 위해 과학적･윤리적 타당성 검토를 통해 임상약의 치료목적사용 제도를 적극적으로 운영해오고 있었다”라며 “GV1001의 경우 작용기전이 불분명하고 조건부 허가된 효능이 입증되지 않아 품목허가가 취소된 바 치료목적사용 여부 재검토가 필요한 상황”이라고 설명했다.
한 위원은 “2상 임상시험의 대상자 수가 많지 않고 통계적 유의성을 보이더라도 3상에서 실패하는 경우가 많아 2상 임상시험만으로 신규 환자에게 해당 임상약을 사용하는 것은 바람직하지 않다”며 “다만 위험 · 필요성 등을 고려 시 기사용 환자에게만 제한적으로 사용 가능하다”고 전했다.
또 다른 위원은 “GV1001은 2상 임상시험을 마쳤으며, 이상반응이 크지 않았다”며 “GV1001의 작용기전이 명확히 밝혀지지는 않았으나 항염증 작용이 있으며, 알츠하이머병은 다양한 메커니즘에 의해 나타나는데 그 중 염증에 의한 부분이 있다고 보는 의학적 견해가 있어 해당 임상약을 기사용한 환자 대상에게만 제한적으로 사용 가능할 것으로 사료된다”고 발언했다.
또한 약심에서는 GV1001 임상에 대한 추가환자를 모집할 수 있도록 근거를 마련해 줘야하는지에 대한 논의도 진행됐다.
한 위원은 “해당 임상약의 2상 임상시험에 설정된 유효성 평가변수의 경우 환자 연구나 약물 사용 연구가 많지 않으며, 중등증 이상 환자에 대해서는 검사 시 변동이 클 것으로 생각된다”며 “나이나 교육수준에 따른 보정이 없고 2상 임상시험에 참여한 시험자 수가 적으며 시험 기간이 길지 않아 향후 추가 연구가 필요하다”고 지적했다.
다른 위원은 “과도한 사용 시 안전성·유효성 문제가 우려되므로 사용 경험이 있는 환자에만 제한적으로 사용하는 것이 옳다”고 언급했다.
이에 중앙약심에서는 안전성과 유효성에 대한 우려가 있다고 판단돼 추가환자 모집에 반대했다.
젬백스 관계자는 “현재 식약처에 'GV1001'의 3상 임상시험을 재신청해 결과를 기다리고 있다”고 말했다.
메디컬투데이 이대현 ([email protected])
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